Política de medicamentos de alto costo en un hospital público pediátrico: Análisis de utilización y costos / High-cost medication policy at a public pediatric hospital: utilization and cost analysis

Objetivos. Analizar el circuito de utilización de los medicamentos de alto costo (MAC) y los resultados clínicos obtenidos en un hospital de pediatría público de alta complejidad de Argentina y presentar una estrategia de selección replicable para otras instituciones de similares características de la región. Métodos: Estudio prospectivo, descriptivo, aleatorizado, conducido en el Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan de la Ciudad Autónoma de Buenos Aires en el período entre el 1 de setiembre de 2018 y el 31 de marzo de 2019. Se evaluaron dos unidades de estudio, la unidad paciente y la unidad MAC. Resultados: Los MAC consumen 7.921.200 dólares estadounidenses (USD) anuales y representan el 41% del costo de los medicamentos del hospital de alta complejidad. El 50% del costo de los MAC estuvo representado por la gammaglobulina (medicamento utilizado en diferentes enfermedades). Los pacientes proceden de toda la Argentina y otros países y un 44% tiene cobertura de salud. Los diagnósticos para los que se prescribieron MAC con mayor frecuencia fueron los relacionados con patología oncológica (leucemia linfoide aguda, leucemia mieloblástica aguda). El 54% de los pacientes presentó mejoría atribuible directamente a la administración de los MAC, 39% no presentó cambios y el 7% empeoró. Conclusiones: La efectividad en los resultados clínicos y el análisis de los circuitos de aprobación indican que, además de la aprobación por las entidades nacional e internacionales, la evaluación responsable por parte de las instituciones efectoras, mediante la discusión interdisciplinaria basada en la mejor evidencia, contribuye a optimizar la utilización de los MAC y la seguridad de los pacientes (AU)

Objectives. To analyze the utilization circuit of high-cost medications (HCM) and the clinical results obtained in a tertiarycare public pediatric hospital in Argentina and to present a selection strategy that may be disseminated to other institutions of similar characteristics in the region. Methods: A prospective, descriptive, randomized study was conducted at Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan in Buenos Aires between September 1, 2018 and March 31, 2019. Two study units were evaluated, the patient and the HCM. Results: HCMs account for 7,921,200 US dollars (USD) per year and represent 41% of the cost of drugs in this tertiary-care hospital. Gamma globulin (a drug used for different diseases) accounted for 50% of the cost of HCMs. Patients came from Argentina and other countries and 44% had a health insurance. Cancer (acute lymphoid leukemia, acute myeloblastic leukemia) was the diagnosis for which HCMs were most frequently prescribed. Fifty-four percent of patients showed improvement directly attributable to the administration of HCMs, 39% showed no change, and 7% worsened. Conclusions: The effectiveness in clinical outcomes and the analysis of approval circuits show that, in addition to approval by national and international entities, responsible evaluation by the effector institutions through interdisciplinary discussion based on the best evidence contributes to optimizing the use of HCMs and patient safety (AU)

Aquisição de medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica no estado do Rio de Janeiro (2017-2021) / Procurement of drugs from the Specialized Component of Pharmaceutical Assistance in the state of Rio de Janeiro (2017-2021)

Os medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) devido as suas especificidades, detém o maior recurso orçamentário na Secretaria de Estado de Saúde do Rio de Janeiro (SES-RJ). Este estudo analisou as compras de medicamentos do CEAF adquiridos pela SES-RJ entre abril de 2017 e abril de 2021, visando (1) traçar o perfil das compras segundo medicamentos adquiridos, modalidades de compra utilizadas, resultados das licitações, classes terapêuticas relacionadas e quantitativos solicitados nessas compras; (2) descrever as etapas do processo de aquisição; (3) mensurar o tempo de execução; e (4) identificar os principais obstáculos e recomendar estratégias para melhorar a eficiência das compras. Foi conduzido um estudo exploratório, descritivo, retrospectivo, com abordagem qualiquantitativa, proveniente de dados primários dos registros das compras da SES-RJ. As variáveis analisadas foram: grupo de financiamento, modalidade de compra, quantidade total solicitada, resultado do pregão eletrônico e tempo de execução das compras. Os medicamentos foram categorizados pela Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC). A etapa descritiva foi balizada pelo mapeamento de processos segundo as modalidades de compra. Na análise dos tempos processuais, foram empregadas medidas de tendência central. Para detecção de problemas e recomendação de estratégias, foram elencadas e avaliadas as etapas com tempo mais prolongado de execução. Nos quatro anos examinados, a SES-RJ realizou a compra de 188 medicamentos, de 27 classes terapêuticas, totalizando 105.227.010 unidades solicitadas. Os principais grupos ATC adquiridos foram: Agentes antineoplásicos e imunomoduladores (L); Sistema nervoso (N); Preparações hormonais sistêmicos, excluindo hormônios sexuais e insulinas (H); e Aparelho cardiovascular (C). Cerca de 83% das aquisições ocorreram por Licitação, com a predominância de itens pertencentes ao Grupo 2 do CEAF. Observou-se o crescimento da proporção de itens homologados ao longo do tempo, fortemente influenciada pelos desdobramentos da crise financeira e das trocas na gestão estadual. O mapeamento dos fluxos das compras e a mensuração dos seus tempos permitiu traçar o rito processual, elencar os setores estratégicos, as prováveis causas de morosidade e, consequentemente, elaborar orientações para melhorar o desempenho das compras estaduais. A análise das compras possibilitou compreender os fatores intrínsecos e extrínsecos relacionados ao ciclo de compras na Administração Pública e seus impactos na execução da política de Assistência Farmacêutica ao nível do estado do Rio de Janeiro.

The drugs from the Specialized Component of Pharmaceutical Assistance (CEAF) due to its specificities, it has the largest budget resource at Rio de Janeiro Secretary of State for Health (SES-RJ). This study analyzed procurements of CEAF drugs purchased by the SES-RJ between April 2017 to April 2021, aiming (1) profile the procurements according the drugs purchased, modes of purchase, results of the bids, related therapeutic classes and quantities requested in these purchases; (2) describe the steps of the procurement processes; (3) measure the execution time; and (4) identify the main obstacles and recommend strategies to improve for the efficiency of the purchases. It was designed an exploratory, descriptive and retrospective study, with a qualitative and quantitative approach, from the primary data by the SES-RJ procurement records. The variables analyzed were: financing group, modes of purchase, total quantity requested, results of the eletronic auctions and purchases execution time. The drugs were categorized by the Anatomical Therapeutic Chemical (ATC). The descriptive step was marked by the mapping of processes according to the modes of purchase. In the analysis of the processes times, were used measures of central tendency. For problems detection and recommendation of strategies, were listed and evaluated the steps with the longest execution time. In the four years examined, the SES-RJ bought 188 drugs, from 27 therapeutic classes, totaling 105.227.010 units requested. Main ATC groups involved in the purchases were: Antineoplastic and Immunomodulating Agents (L), Nervous System (N), Systemic Hormonal Preparations, excl. Sex Hormones and Insulins (H); and Cardiovascular System (C). About 83% of the acquisitions occurred through the bids, with a predominance to the items belonging to Grupo 2 of CEAF. It was observed an increase in the proportion of the homologated items over time, strongly influenced by the unfoldings of financial crisis and the changes in the state management. The mapping of the procurements flows and the measurement of their times allowed tracing the procedural rite, list the strategic sectors, the probable causes of delays and, consequently, to develop guidelines to improve the performance of the state procurements. The analysis of the purchases made it possible to understand the intrinsic and extrinsic factors related to the procurement cycle in the Public Administration and its impacts on the execution of the Pharmaceutical Assistance policy in the state of Rio de Janeiro.

Organización de los servicios y preparación de la respuesta hospitalaria para el manejo de pacientes asintomáticos leves ante el Nuevo COVID -19 / Organization of services and preparation of the hospital response for the management of mild asymptomatic patients in the face of the New COVID -19

Este documento da orientación provisional procura fortalecer la respuesta de los servicios hospitalarios ante la posibilidad de tener casos en el país de COVID-19, especialmente en la parte de prevención de la transmisión a del fortalecimiento de las precauciones estándar para la prevención y control de infecciones, con énfasis en el lavado de manos y el uso de equipo protección personal por parte del personal de salud. Además, provee orientaciones para organizar los servicios hospitalarios para adecuar áreas de aislamiento, cuidados intermedios y áreas de triage. El documento también orienta para la proyección de costos de insumos: Material medico quirúrgico, medicamentos, recursos humanos, entre otros como preparación para la respuesta (AU).

Gasto privado com medicamentos entre idosos e o comprometimento da renda familiar em município de médio porte no estado de São Paulo / Medicines' private costs among elderly and the impairment of family income in a medium-sized municipality in the state of São Paulo

RESUMO: Introdução: A aquisição de medicamentos responde por proporção importante dos gastos privados em saúde. O objetivo deste trabalho foi analisar o gasto privado com a compra de medicamentos e o comprometimento da renda familiar por idosos. Métodos: Inquérito populacional realizado em Praia Grande, São Paulo, 2013. O gasto mensal e o comprometimento da renda familiar per capita com a compra de medicamentos foram calculados com base nas informações obtidas nas entrevistas. As variáveis foram descritas em frequências absolutas e relativas, e os testes de hipótese utilizados foram o χ2 de Pearson, o t de Student e a análise de variância (Anova), com nível de significância de 5%. Resultados: A prevalência de utilização de medicamentos foi de 61,2%, e o gasto médio mensal per capita, de R$ 34,59, sendo significativamente maior o comprometimento da renda para os indivíduos com maior escolaridade, sem doenças crônicas e beneficiários de planos de saúde. Conclusão: A prevalência de utilização de medicamentos foi baixa. O custo gerado pela aquisição de medicamentos é uma das formas pelas quais pode se manifestar a desigualdade na sociedade. A ampliação da provisão gratuita de medicamentos seria necessária para expandir o acesso e evitar gastos, sobretudo àqueles que possuem planos de saúde privados, mas que não conseguem arcar com as despesas de tratamento medicamentoso.

ABSTRACT: Introduction: The acquisition of medicines accounts for a significant proportion of private health expenditures. The objective of this study was to analyse the private spending with the purchase of medicines and the commitment of the family income, by the elderly. Methods: Population survey conducted in Praia Grande, São Paulo, Brazil. The monthly expenditure and the per capita family income commitment with the purchase of medicines were calculated from the information obtained in the interviews. The variables were described in absolute and relative frequencies and the hypothesis test was Pearson's χ2, Student's t and Anova, with a significance level of 5%. Results: The prevalence of drug use was 61.2%. The average monthly expenditure per capita was R$ 34.59, with significantly higher income impairment for individuals with higher levels of education, without chronic diseases and health plan beneficiaries. Conclusion: The prevalence of drug use was low. The cost generated by the purchase of medicines is one of the ways in which inequality can manifest in society. The expansion of free drug provision would be necessary to expand access and avoid spending, especially those who have private health plans but cannot afford drug treatment.

Gasto de bolsillo en salud durante el último año de vida de adultos mayores mexicanos: análisis del Enasem / Out of pocket expenditure on health during the last year of life of Mexican elderly: analysis of the Enasem

Resumen: Objetivo: Estimar el gasto de bolsillo (GB) durante el último año de vida en adultos mayores (AM) mexicanos. Material y métodos: Estimación del GB del último año de vida de AM, ajustando por tipo de manejo, afiliación y causa de muerte. Se emplearon datos del Estudio Nacional de Salud y Envejecimiento en México (2012). Los gastos en medicamentos, consultas médicas y hospitalización durante el año previo a la muerte conforman el GB. El GB se ajustó por inflación y se reporta en dólares americanos 2018. Resultados: La media de GB fue $6 255.3±18 500. En el grupo de atención ambulatoria el GB fue $4 134.9±13 631.3. El GB en hospitalización fue $7 050.6±19 971.0. Conclusiones: La probabilidad de incurrir en GB es menor cuando no se requiere hospitalización. Con hospitalización, la afiliación a la seguridad social y atenderse en hospitales públicos juega un papel protector.

Abstract: Objective: To estimate the out-of-pocket expenses (OOPE) during the last year of life in Mexican older adults (OA). Materials and methods: Estimation of the OOPE corresponding to the last year of life of OA, adjusting by type of management, affiliation and cause of death. Data from the National Health and Aging Study in Mexico (2012) were used. To calculate the total OOPE, the expenses in the last year were used in: medications, medical consultations and hospitalization. The OOPE was adjusted for inflation and is reported in US dollars 2018. Results: The mean OOPE was $6 255.3±18 500. In the ambulatory care group, the OOPE was $4 134.9±13 631.3. The OOPE in hospitalization was $7 050.6±19 971.0. Conclusions: The probability of incurre in OOPE is lower when hospitalization is not required. With hospitalization, affiliation to social security and attending to public hospitals plays a protective role.

Medicina de precisão/medicina personalizada: análise crítica dos movimentos de transformação da biomedicina no início do século XXI / Medicina de precisión/medicina personalizada: análisis crítico de los movimientos de transformación de la biomedicina a inicios del siglo XXI / Precision medicine/personalized medicine: a critical analysis of movements in the transformation of biomedicine in the early 21st century

O grande desenvolvimento da pesquisa em genômica nas últimas décadas tem gerado muitas expectativas com relação ao seu impacto na biomedicina. Observa-se o crescente investimento em pesquisa na medicina personalizada ou de precisão, que busca customizar a prática médica com foco no indivíduo baseando-se na utilização de testes genéticos, identificação de biomarcadores e desenvolvimento de medicações alvo. O movimento da medicina personalizada ou de precisão, no entanto, é polêmico e tem suscitado um importante debate entre seus defensores e críticos. Este ensaio teve por objetivo discutir os pressupostos, promessas, limites e possibilidades da medicina personalizada ou de precisão com base em uma revisão da literatura recente situando o debate sobre o tema. A revisão aponta que muitas das promessas da medicina personalizada ou de precisão ainda não se concretizaram. Se por um lado houve enorme avanço no conhecimento sobre os mecanismos moleculares das patologias e o desenvolvimento de medicamentos que impactaram significativamente o tratamento de alguns tipos de câncer, até o momento não há evidências de que este padrão se reproduzirá em outras doenças complexas. A medicina personalizada ou de precisão deve gerar desenvolvimentos incrementais em áreas específicas da medicina, existindo, no entanto, vários obstáculos para sua generalização. O alto custo das novas biotecnologias pode agravar as desigualdades em saúde, tornando-se um problema para a sustentabilidade dos serviços de saúde, especialmente em países de média e baixa rendas. A ênfase na medicina personalizada ou de precisão pode levar ao deslocamento de recursos financeiros de iniciativas menos custosas e com maior impacto em saúde pública.

El gran desarrollo de la investigación en genómica en las últimas décadas ha generado muchas expectativas en relación con su impacto en la biomedicina. Se observa la creciente inversión en investigación en medicina personalizada o de precisión, que busca hacer a medida la práctica médica, centrándose en el individuo, basándose en la utilización de pruebas genéticas, identificación de biomarcadores y desarrollo de medicamentos diana. El movimiento de la medicina personalizada o de precisión, no obstante, es polémico y ha suscitado un importante debate entre sus defensores y críticos. Este ensayo tuvo como objetivo discutir los presupuestos, promesas, límites y posibilidades de la medicina personalizada o de precisión, en base a una revisión de la literatura reciente, situando el debate sobre este tema. La revisión apunta que muchas de las promesas de la medicina personalizada o de precisión todavía no se concretizaron. Si por un lado hubo un enorme avance en el conocimiento sobre los mecanismos moleculares de las patologías, y el desarrollo de medicamentos que impactaron significativamente el tratamiento de algunos tipos de cáncer, hasta el momento no hay evidencias de que este patrón se reproducirá en otras enfermedades complejas. La medicina personalizada o de precisión debe generar desarrollos incrementales en áreas específicas de la medicina, existiendo, no obstante, varios obstáculos para su generalización. El alto coste de las nuevas biotecnologías puede agravar las desigualdades en salud, convirtiéndose en un problema para la sostenibilidad de los servicios de salud, especialmente en países de media y baja renta. El énfasis en la medicina personalizada o de precisión puede llevar al desplazamiento de recursos financieros de iniciativas menos costosas y con mayor impacto en salud pública a otras de esta índole.

The enormous development of genomics research in recent decades has raised great expectations concerning its impact on biomedicine. There has been growing investment in research in personalized or precision medicine, which aims to customize medical practice with a focus on the individual, based on the use of genetic tests, identification of biomarkers, and development of targeted drugs. However, the personalized or precision medicine movement is controversial and has sparked an important debate between its defenders and critics. This essay aims to discuss the assumptions, promises, limits, and possibilities of personalized or precision medicine based on a review of the recent literature situating the debate on the theme. The review indicates that many of the promises of personalized or precision medicine remain unfulfilled. While there has been huge progress in knowledge on the molecular mechanisms of diseases and the development of drugs that have significantly impacted the treatment of some types of cancer, thus far there is no evidence that this same pattern will be reproduced in other complex diseases. Personalized or precision medicine is expected to generate incremental developments in specific areas of medicine, but there are obstacles to its generalization. The high cost of new biotechnologies can exacerbate health inequalities and become a problem for health services' sustainability, especially in low and middle-income countries. The emphasis on personalized or precision medicine may shift funds away from less costly interventions that have greater public health impact.

Costo del tratamiento farmacológico de las reacciones adversas graves por medicamentos en Cuba (2003-2013) / Cost of Pharmacological Treatment for Serious Adverse Drug Reactions in Cuba (2003-2013)

Introducción: Los problemas de seguridad y costo de las reacciones adversas medicamentosas (RAM) graves tienen un peso considerable en los sistemas de salud, pero la evidencia demostrada en los estudios publicados en Cuba, es aún escasa. Objetivo: Determinar costos asociados al tratamiento farmacológico de las reacciones adversas graves en el país. Método: Se realizó una evaluación parcial de tipo descripción de costos desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud en el periodo 2003-2013. Se utilizó una técnica de microcosteo, se calcularon los costos unitarios y totales para un horizonte temporal de 24 horas de ocurrida la reacción adversa grave y estos se expresaron en pesos cubanos. Resultados: Del total de RAM graves, en 13 293 hubo descripción del tratamiento farmacológico inmediato (17,9 por ciento). Este representó un costo total de $ 62 228,05. El costo medio fue de $ 4,69. Los mayores porcentajes de RAM graves se ubicaron en los rangos entre $ 1,00 y 3,00 (24,3 por ciento). Se observó que las RAM de hipersensibilidad representaron el 34,2 por ciento del costo total con $ 21 283,41 CUP. Aquellas de intensidad moderada representaron el 81,7 por ciento de los costos. Prácticamente en todos los casos costó más tratar las RAM graves que el costo del tratamiento farmacológico que la originó. Conclusiones: Los resultados muestran que las RAM graves verifican un problema y generan un costo para el sistema nacional de salud, por lo que se requieren medidas encaminadas a su detección y prevención para mejorar la seguridad del paciente y reducir los costos(AU)

Introduction: The safety and cost problems of serious adverse drug reactions (ADRs) have a considerable weight in health systems, but the evidence shown in the studies published in Cuba is still scarce. Objective: To determine costs associated with the pharmacological treatment of serious adverse reactions in the country. Method: A partial evaluation of cost description was carried out from the perspective of the National Health System in the 2003-2013 period. A micro-costing method was used. Unit and total costs were calculated for a time horizon of 24 hours after the serious adverse reaction occurred and these were expressed in Cuban pesos. Results: 13 293 of the total of serious AMR had a description of the immediate pharmacological treatment (17.9 percent). This represented a total cost of $ 62,228.05. The average cost was $ 4.69. The highest percentages of serious RAM were in the ranges between $ 1.00 and $ 3.00 CUP (24.3 percent). Hypersensitivity ADRs represented 34.2 percent of the total cost with $ 21,283.41 CUP. Those of moderate intensity represented 81.7 percent. In practically all cases, it cost more to treat serious ADRs than the cost of the pharmacological treatment that originated it. Conclusions: The results showed that serious ADRs prove to be a problem and generate costs for the national health system, which is why measures aimed at its detection and prevention are required to improve patient safety hence reduce costs(AU)

A evolução recente da indústria farmacêutica brasileira nos limites da subordinação econômica / The recent evolution of the Brazilian pharmaceutical industry in the limits of economic subordination

Resumo Este artigo apresenta a evolução da indústria farmacêutica brasileira e da balança comercial entre 1996 e 2014 e discute possibilidades de mudanças na política industrial farmacêutica. Os pressupostos da pesquisa foram: que as possibilidades industriais para o setor estão fortemente conectadas com o cenário internacional; e que este piorou a partir dos anos 1990, tornando o país mais vulnerável. As fontes utilizadas foram a Pesquisa Industrial Anual, do Instituto Brasileiro de Geografia Estatística, e os dados da balança comercial do Sistema de Análise das Informações, do Ministério da Indústria, Comércio Exterior e Serviços. Os valores foram deflacionados e corrigidos para desconsiderar a influência da inflação. Os resultados demonstraram que há um desequilíbrio entre a evolução das indústrias farmoquímica e de medicamentos para uso humano em relação à das indústrias voltadas para medicamentos veterinários e de produtos químicos para o agronegócio. A balança comercial mostrou-se crescentemente deficitária para produtos farmacêuticos para uso humano. Os resultados corroboraram tanto a hipótese de crescente subordinação econômica quanto os pressupostos do estudo acima apontados.

Abstract This study shows the results of the development of the Brazilian Pharmaceutical Industry and trade balance between 1996 and 2014, discussing possibilities of changes in Brazilian industrial policies. The research had two assumptions: industrial possibilities are strongly connected with the international scenario, which has worsened since the 1990s, leaving the country more vulnerable. The data sources were the Annual Industrial Survey of the Brazilian Institute of Geography and Statistics and the Foreign Trade Information System from the Ministry of Industry. The values were adjusted not to consider the inflation. The results show that there was a big imbalance between the performances of the human pharmaceutical products and pharmochemical industries in regards to those focused on the production of chemicals and veterinary pharmaceutical products, in favor of these last ones. The trade balance data show a large and growing trade deficit for medicines for human use. The results corroborated the hypothesis of growing international subordination of the Brazilian pharmaceutical industry and the assumptions mentioned above.

Aplicação de recursos financeiros para aquisição de medicamentos para atenção básica em municípios brasileiros / Investment of financial resources for the procurement of medicines for primary care in Brazilian municipalities

Resumo Este estudo tem por objetivo analisar o valor financeiro aplicado por habitante/ano em municípios brasileiros para aquisição de medicamentos do Componente Básico da Assistência Farmacêutica, segundo porte populacional e região geográfica do país. Foi realizada análise descritiva dos dados de aquisição de medicamentos, registrados na Base Nacional de Dados das Ações e Serviços de Assistência Farmacêutica, no período de julho de 2013 a junho de 2014 (n = 960). A grande maioria dos municípios (73%) aplicou um valor por habitante/ano menor do que o mínimo recomendado pela legislação vigente e, desses, 47% possuem até 20 mil habitantes. Verificou-se também que a região Norte é a que possui maior número de municípios com menor aplicação de recursos e que os da região Sudeste, em média, aplicaram um valor por habitante/ano maior e adquiriram mais itens do que aqueles das demais regiões. As disparidades regionais e demográficas na aplicação de recursos financeiros trazem como reflexão a importância da rediscussão do modelo de financiamento da assistência farmacêutica básica e da responsabilidade das esferas do SUS na gestão eficiente desse recurso para prover o acesso a medicamentos à população.

Abstract This study shows a descriptive data analysis related to the procurement of medicines for primary care in Brazilian municipalities, as recorded in the National database of Pharmaceutical Service Actions and Services for the period July 2013 - June 2014, by geographic region and population size. Nine hundred and sixty municipalities were analyzed, of which 27% invested monetary value equal to or greater than the minimum statutory recommendations and 43% of these are located in the Southeast. The North region has the highest number of municipalities with less investment. Municipalities with a population over 500,000 inhabitants used, on average, lower resources to provide more items to users. The average number of items purchased was 86 and represents 25% of the National List of Essential Medicines (Rename); 64% had a decentralized resource management and the most commonly used procurement method was "tender". The most purchased drugs are in line with the most prevalent primary care diseases. Findings showed that most municipalities invests below statutory recommendations and are located mainly in the North, Northeast and Midwest. It was not possible to establish a trend between population and amount invested per capita/year.

Registro e incorporação de tecnologias no SUS: barreiras de acesso a medicamentos para doenças da pobreza? / The regulation and adoption of health technologies under Brazil´s Unified Health System: barriers to access to medicines for diseases of poverty?

Resumo O presente trabalho buscou verificar os aspectos relacionados ao registro sanitário e à incorporação de tecnologias no SUS para as doenças da pobreza. Trata-se de estudo exploratório, descritivo, desenvolvido entre janeiro e maio de 2016, em que foram realizados levantamentos e análises de documentos nos sítios eletrônicos da Anvisa, FDA, EMA, Conitec e Sistema Saúde Legis. Verificou-se um total de 132 medicamentos elencados na Rename 2014 para atendimento específico das doenças da pobreza, sendo que mais de um terço (49) possuem apenas um produtor nacional e outros 24 não possuem registro no país. No período de 2006 a 2014 houve crescimento de 46% do número de medicamentos na Rename para tais doenças. Apesar dos avanços do SUS nos campos da regulação e incorporação de tecnologias, dado o desinteresse de mercado e a condição de negligência para as doenças da pobreza, a atuação do Estado é imprescindível para garantir o acesso às melhores terapias disponíveis, visando à redução das iniquidades em saúde. Infere-se que o Brasil precisa avançar na regulação e incorporação de medicamentos sem interesse mercadológico, agenda inconclusa que pode gerar barreiras de acesso às tecnologias para as populações vulneráveis.

Abstract The study aimed to examine the regulation and adoption of health technologies for the diseases of poverty in the Brazil’s Unified Health System (SUS). An exploratory, descriptive study was conducted between January and May 2016 consisting of the search and analysis of relevant documents on the websites of Brazil’s National Health Surveillance Agency, the U.S. Food and Drug Administration (FDA), the European Medicines Agency (EMA), the National Commission for the Adoption of Technologies by the SUS, and Saúde Legis (the Ministry of Health’s Legislation System). The 2014 version of the Brazilian National List of Essential Medicines (RENAME, acronym in Portuguese) contained 132 medicines for diseases of poverty. Over one-third of these (49) had only one national producer, while 24 were not registered in the country. The number of medicines contained in the RENAME dedicated to this group of diseases increased by 46% between 2006 and 2014. Despite advances in the regulation and incorporation of technologies by the SUS, given the lack of market interest and neglect of diseases of poverty, the government has a vital role to play in ensuring access to the best available therapies in order to reduce health inequalities. It therefore follows that Brazil needs to improve the regulation of medicines that do not attract market interest.

Judicial demand of medications through the Federal Justice of the State of Paraná / Demanda judicial de medicamentos na Justiça Federal do Estado do Paraná

ABSTRACT Objective To describe the profile of lawsuits related to drug requests filled at the Federal Justice of the State of Paraná. Methods A cross-sectional study, and the data were obtained through consulting the lawsuits at the online system of the Federal Justice of Paraná. Results Out of 347 lawsuits included in the study, 55% of plaintiffs were women, with a median age of 56 years. Oncology was the field with more requests (23.6%), and the highest mean costs. A wide variety of diseases and broad variety of requested drugs were found in the lawsuits. Approximately two-thirds of them were requested by the brand name, and the most often requested drugs were palivizumab and tiotropium bromide. Only 14.5% of the requested medicines were registered in the National Medication Register. The Public Defender’s Office filled actions in 89.6% of cases and all lawsuits had an interim relief. The mean time for approval was 35 days and 70% of requests were granted. Conclusion Oncology was the field with the highest demand for medicines at the Federal Justice of Paraná in 2014. A great variety of medications was requested. The Public Defender´s Office represented most lawsuits. All demands had an interim relief, and the majority of requests were granted, within an average of 35 days.

RESUMO Objetivo Descrever o perfil das ações que solicitam medicamentos ajuizadas na Justiça Federal do Paraná. Métodos Estudo transversal descritivo, cujos dados foram obtidos por meio de consulta aos processos no sistema on-line da Justiça Federal do Paraná. Resultados Dentre os 347 processos incluídos no estudo, 55% dos autores eram mulheres, com mediana da idade de 56 anos, sendo a área mais procurada a oncologia (23,6%). A área oncológica também foi a que apresentou maiores custos médios. Foi ampla a variedade de doenças geradoras das ações e também foi consequentemente grande a variedade de medicamentos solicitados. Cerca de dois terços dos fármacos foram solicitados pelo nome comercial, e os mais requeridos foram o palivizumabe e brometo de tiotrópio. Apenas 14,5% dos medicamentos solicitados estavam cadastrados no Registro Nacional de Medicamentos. A Defensoria Pública impetrou as ações em 89,6% dos casos. Todos os processos pediam antecipação de tutela do medicamento. O tempo médio para deferimento foi de 35 dias, sendo que 70% dos pedidos foram deferidos. Conclusão A área com maior número de casos de demanda de medicamentos na Justiça Federal do Paraná no ano de 2014 foi de Oncologia. Observou-se grande variedade de medicamentos solicitados. A maioria das ações foi impetrada pela Defensoria Pública. Todas as demandas exigiram antecipação de tutela, sendo que a maioria dos pedidos foram deferidos, num prazo médio de 35 dias.

Avaliação econômica dos Programas Rede Farmácia de Minas do SUS versus Farmácia Popular do Brasil / Economic evaluation of the Programs Rede Farmácia de Minas do SUS versus Farmácia Popular do Brasil

Resumo A fim de esclarecer qual programa de assistência farmacêutica, Rede Farmácia de Minas Gerais RFMG ou Farmácia Popular do Brasil FPB, se apresenta como o mais eficiente sob a perspectiva do financiador público foi realizada uma avaliação econômica. O modelo desenvolvido consiste em um levantamento dos custos incorridos até a dispensação de medicamentos. A análise de Monte Carlo foi utilizada para estimar valores a partir das incertezas. Considerando que a população inicialmente estimada no RFMG fosse atendida em sua totalidade no PFPB, haveria um custo incremental de R$ 139.324.050,19. A análise de Monte Carlo mostrou-se favorável ao RFMG. Foram realizadas 10 mil simulações resultando no valor médio de R$ 114.053.709,99 para RFMG e de R$ 254.106.120,65 para o FPB. O Brasil apresenta uma formulação avançada de políticas públicas na saúde. A Política Nacional de Medicamentos enfatiza a necessidade de fortalecimento da assistência farmacêutica para além da mera aquisição. O modelo público, coerente com princípios e diretrizes do SUS, apresenta-se com condições mais adequadas para garantir assistência integral e universal de qualidade. A avaliação econômica reforça essa afirmativa, pois encontrou maior eficiência na alternativa de aplicação dos recursos diretamente na rede pública.

Abstract We conducted an economic assessment of the Pharmaceutical Assistance - Rede Farmácia de Minas Gerais-RFMG and Farmácia Popular do Brasil-FPB to ascertain which of the two models stands out as the most efficient. To do this, a model, which consisted of a study of incurred costs in both programs, up to the dispensing of medicine to citizens, was developed. The uncertainties of the proposed model were tested using the Monte Carlo method. If the entire population initially estimated in the RFMG were attended in the FPB, there would be an additional cost of R$ 139,324,050.19. The sensitivity analysis appeared to be favorable to the RFMG. A total of 10000 simulations were carried out, resulting in a median value of R$ 114,053,709.99 for the RFMG and R$ 254,106,120.65 for the FPB. The current National Drug Policy emphasizes the need to strengthen pharmaceutical services beyond the mere acquisition and delivery of pharmaceutical products. The public healthcare service model, consistent with the principles and guidelines of the SUS, seems to be more appropriate in ensuring complete and universal quality healthcare services to the citizens. The economic study conducted reinforces this fact, as it appears to be a more efficient alternative of the direct use of resources in the public health network.

Determinantes econômicos da demanda por importações de produtos farmoquímicos e farmacêuticos / Economic determinants of the demand for importation of pharmacochemical and pharmaceutical products / Determinantes económicos de la demanda de importaciones de productos farmoquímicos y farmacéuticos

Resumo: Este artigo analisa a relação entre a demanda por importações de produtos farmoquímicos e farmacêuticos e variáveis econômicas (taxa de câmbio, preço das importações e renda agregada), no Brasil, fazendo uso de dados mensais do período 1997-2014. Os principais resultados mostraram que aumentos na renda agregada e reduções nos preços das importações têm impacto positivo e significativo, respectivamente de forma elástica e inelástica, sobre as importações. A taxa de câmbio foi significativa apenas no modelo mais agregado. Portanto, a renda agregada se mostrou uma variável bastante robusta e com forte impacto sobre as importações dos produtos farmoquímicos e farmacêuticos. Considerando os argumentos explicitados na literatura de que o déficit no comércio internacional dessa indústria se relaciona com déficit em conhecimento e tecnologia, somando aos resultados encontrados neste trabalho, há indícios de que conforme o nível de atividade econômica cresce, ocorre maior demanda por esse tipo de produto, e, não havendo produção nacional suficiente, existe necessidade de importações, o que pode gerar pressões no déficit comercial desse segmento, representando dependência do Brasil a outros países.

Abstract: This article analyzes the relationship between the demand for importation of pharmacochemical and pharmaceutical products and economic variables (exchange rate, import prices, and aggregate income) in Brazil, using monthly data from 1997-2014. The main results showed that increases in aggregate income and price reductions in imports have a positive and significant impact (elastic and inelastic, respectively) on imports. Exchange rate was only significant in the more aggregate model. Thus, aggregate income was a robust variable with strong impact on the importation of pharmacochemical and pharmaceutical products. The arguments in the literature that this industry's international trade deficit is related to a deficit in knowledge and technology and the current study's results provide evidence that as economic activity grows, there is a greater demand for this type of product. Additionally, if domestic production is insufficient, there is a need for imports, which can generate pressure on the trade deficit in the industry and contribute to Brazil's dependence on other countries.

Resumen: Este artículo analiza la relación entre la demanda de importaciones de productos farmoquímicos y farmacéuticos y las variables económicas (tasa de cambio, precio de las importaciones y renta agregada), en Brasil, utilizando datos mensuales del período 1997-2014. Los principales resultados mostraron que los aumentos en la renta agregada y las reducciones en los precios de las importaciones tienen un impacto positivo y significativo, respectivamente, de forma elástica e inelástica sobre las importaciones. La tasa de cambio fue significativa sólo en el modelo más agregado. Por tanto, la renta agregada se mostró una variable bastante robusta y con un fuerte impacto sobre las importaciones de los productos farmoquímicos y farmacéuticos. Considerando los argumentos explicitados en la literatura, acerca de que el déficit en el comercio internacional de esa industria se relaciona con el déficit en conocimiento y tecnología, sumado a los resultados hallados en este trabajo, hay indicios de que conforme el nivel de actividad económica crece, se produce una mayor demanda por ese tipo de productos, y, sin existir producción nacional suficiente, hay una necesidad de importaciones, lo que puede generar presiones en el déficit comercial de este segmento, representando la dependencia de Brasil de otros países.

Financing of Pharmaceutical Services in the municipal management of the Brazilian Unified Health System / Financiamento da assistência farmacêutica na gestão municipal do Sistema Único de Saúde

ABSTRACT OBJECTIVE To discuss factors related to the financing of the Basic Component of Pharmaceutical Services within the municipal management of the Brazilian Unified Health System. METHODS The Pesquisa Nacional sobre Acesso, Utilização e Promoção do Uso Racional de Medicamentos no Brasil - Serviços (PNAUM - National Survey on Access, Use and Promotion of Rational Use of Medicines - Services) is a cross-sectional, exploratory, and evaluative study that performed an information survey in a representative sample, stratified by Brazilian regions It considered different study populations in the sampling plan, which represent primary health care services in the cities. Data were collected in 2015 by two methods: in person, by applying direct observation scripts and interviews with users, physicians, and professionals responsible for the dispensing of medicines in primary care services; by telephone interviews with municipal health managers and municipal professionals responsible for Pharmaceutical Services. The results were extracted from the questionnaires applied by telephone. RESULTS Of the sample of 600 eligible cities, we collected 369 interviews (61.5%) with secretaries and 507 (84.5%) with pharmaceutical services managers. 70.8% of the cities have a computerized management system; and 11.9% have qualification/training of professionals. More than half (51.3%) of the cities received funds for the structuring of pharmaceutical services, and almost 60% of these cities performed this type of spending. In 35.4% of cases, municipal secretaries of health said that they use resources of medicines from the Componente Básico da Assistência Farmacêutica (CBAF - Basic Component of Pharmaceutical Services) to cover demands of other medicines, but only 9.7% believed that these funds were sufficient to cover the demands. The existence of a permanent bidding committee exclusively for acquiring medicines was reported in 40.0% of the cities. CONCLUSIONS We found serious deficiencies in the public financing of medicines, as well as little concern about the formality in the use of public resources, expenses that meet individual demands to the detriment of the community, insufficient resources allocated to the Basic Component of Pharmaceutical Services, and exhaustion of the financing model.

RESUMO OBJETIVO Discutir fatores relacionados ao financiamento do Componente Básico da Assistência Farmacêutica no âmbito da gestão municipal do Sistema Único de Saúde. MÉTODOS A Pesquisa Nacional sobre Acesso, Utilização e Promoção do Uso Racional de Medicamentos no Brasil - Serviços é um estudo transversal, exploratório, de natureza avaliativa, que realizou levantamento de dados em amostra estratificada pelas regiões brasileiras, consideradas diferentes populações de estudo no plano de amostragem representativa de serviços de atenção primária em municípios. Os dados foram coletados em 2015, na forma presencial mediante a aplicação de roteiros de observação direta, entrevistas com usuários, médicos e responsáveis pela entrega dos medicamentos nos serviços de atenção primária e entrevistas telefônicas com gestores municipais de saúde e responsáveis municipais pela assistência farmacêutica. Os resultados foram extraídos dos questionários aplicados por telefone. RESULTADOS Da amostra de 600 municípios elegíveis, foram coletadas 369 entrevistas (61,5%) com secretários e 507 (84,5%) com responsáveis pela assistência farmacêutica. Em 70,8% dos municípios existe sistema informatizado de gestão; e em 11,9% qualificação/capacitação dos profissionais. Mais da metade (51,3%) dos municípios receberam recursos destinados à estruturação da assistência farmacêutica, quase 60% desses municípios realizou este tipo de gastos. Em 35,4% dos casos, secretários municipais de saúde afirmaram utilizar recursos de medicamentos do Componente Básico da Assistência Farmacêutica para cobrir demandas de outros medicamentos, mas apenas 9,7% acreditam que esses recursos são suficientes para atender à demanda. A existência de comissão permanente de licitação exclusiva para a aquisição de medicamentos foi registrada em 40,0% dos municípios. CONCLUSÕES São graves as deficiências, a pouca preocupação com a formalidade na execução dos recursos públicos, os gastos ocorridos para atendimento de demandas individuais em detrimento da coletividade, a insuficiência de recursos destinados ao Componente Básico da Assistência Farmacêutica e a exaustão do modelo de financiamento.

Assistência farmacêutica no município do Rio de Janeiro, Brasil: evolução em aspectos selecionados de 2008 a 2014 / Pharmaceutical services in Rio de Janeiro Municipality, Brazil: development regarding selected aspects from 2008 to 2014

Resumo Este artigo tem como objetivo analisar a evolução da assistência farmacêutica no contexto da atenção primária (APS) no período 2008-2014, com foco na seleção, financiamento e aquisição de medicamentos. Foi empreendido estudo retrospectivo que utilizou como fontes de dados documentos administrativos da Secretaria Municipal de Saúde do Rio de Janeiro (SMS-RJ), além de base de dados secundários. Encontrou-se ampliação da diversidade de itens ofertados para a APS de 57 em 2008 para 222 em 2014. O gasto real em medicamentos liquidado pela prefeitura cresceu 38% no período e houve inversão, a partir de 2010, da proporção de medicamento da APS em relação aos hospitalares, alcançando 2,4 vezes em 2014, ano em que o gasto público em medicamentos da APS per capita foi 9% maior que o valor pactuado entre os três entes federados. Pode-se concluir que houve mudanças importantes na assistência farmacêutica do município do Rio de Janeiro no período que sucedeu a reforma da APS realizada, com o aumento das condições com cobertura terapêutica e expansão do financiamento de medicamentos. O crescimento do gasto público per capita em medicamentos acima do valor pactuado suscita a necessidade de intensificar as medidas de racionalização gerencial.

Abstract This article aims to analyze the development of pharmaceutical services in the context of the primary health care (PHC) in the period 2008- 2014, focusing on selection, procurement and financing of medicines. A retrospective study was undertaken, using as data sources administrative documents of Rio de Janeiro Municipality Health Secretariat (SMS-RJ) as well as secondary database. We found a growth of numbers medicines offered for PHC of 57 items in 2008 to 222 in 2014. Actual spending on drugs paid by the city has grown 38% in the period, with a reversal from 2010, of the proportion of PHC related to tertiary care drugs, reaching 2.4 times in 2014, the year that public spending on medicines per capita of PHC was 9% greater than the value agreed between the three federal levels. It can be concluded that there have been important changes in pharmaceutical services in Rio de Janeiro Municipality in the period following the reform of PHC held in this territory, with increasing the conditions for therapeutic coverage and increased drug funding. The growth of per capita public spending on medicines above the agreed value raises the need to strengthen the rationalization of management measures.

Catastrophic expenditure on medicines in Brazil / Gasto catastrófico com medicamentos no Brasil

ABSTRACT OBJECTIVE To describe the magnitude of the expenditure on medicines in Brazil according to region, household size and composition in terms of residents in a situation of dependency. METHODS Population-based data from the national household survey were used, with probabilistic sample, applied between September 2013 and February 2014 in urban households. The expenditure on medicines was the main outcome of interest. The prevalence and confidence intervals (95%CI) of the outcomes were stratified according to socioeconomic classification and calculated according to the region, the number of residents dependent on income, the presence of children under five years and residents in a situation of dependency by age. RESULTS In about one of every 17 households (5.3%) catastrophic health expenditure was reported and, in 3.2%, the medicines were reported as one of the items responsible for this situation. The presence of three or more residents (3.6%) and resident in a situation of dependency (3.6%) were the ones that most reported expenditure on medicines. Southeast was the region with the lowest prevalence of expenditure on medicines. The prevalence of households with catastrophic health expenditure and on medicines in relation to the total of households showed a regressive tendency for economic classes. CONCLUSIONS Catastrophic health expenditure was present in 5.3%, and catastrophic expenditure on medicines in 3.2% of the households. Multi-person households, presence of residents in a situation of economic dependency and belonging to the class D or E had the highest proportion of catastrophic expenditure on medicines. Although the problem is important, permeated by aspects of iniquity, Brazilian policies seem to be protecting families from catastrophic expenditure on health and on medicine.

RESUMO OBJETIVO Descrever a magnitude do gasto catastrófico em medicamentos no Brasil segundo região, tamanho das famílias e composição familiar em termos de moradores em situação de dependência. MÉTODOS Utilizados dados de inquérito domiciliar nacional, de base populacional, com amostra probabilística, aplicado entre setembro de 2013 e fevereiro de 2014 em domicílios urbanos. O gasto catastrófico em medicamentos foi o principal desfecho de interesse. As prevalências e intervalos de confiança de 95% (IC95%) desses desfechos foram estratificados segundo classificação socioeconômica e calculadas de acordo com a região, o número de moradores dependentes da renda, a presença de crianças menores de cinco anos e de moradores em situação de dependência, por idade. RESULTADOS Em cerca de um de cada 17 domicílios (5,3%) foi relatado gasto catastrófico em saúde e, em 3,2%, os medicamentos foram reportados como um dos itens responsáveis por esta situação. Presença de três ou mais moradores (3,6%) e morador em situação de dependência jovem (3,6%) foram as situações com maior relato de gasto catastrófico em medicamentos. O Sudeste foi a região com menor prevalência de gasto catastrófico em medicamentos. As prevalências de domicílios com gasto catastrófico em saúde e medicamentos em relação ao total de domicílios apresentaram tendência regressiva para as classes econômicas. CONCLUSÕES O gasto catastrófico em saúde esteve presente em 5,3% e o gasto catastrófico em medicamentos, em 3,2% dos domicílios. Domicílios pluripessoais, presença de moradores em situação de dependência econômica e pertencimento à classe D ou E tiveram a maior proporção de gasto catastrófico em medicamentos. Ainda que o problema se mostre importante, permeado por aspectos de iniquidade, as políticas brasileiras parecem estar protegendo as famílias do gasto catastrófico em saúde e em medicamentos.

Acesso aos medicamentos para tratamento da doença de Alzheimer fornecidos pelo Sistema Único de Saúde em Minas Gerais, Brasil / Access to medicines for Alzheimer's disease provided by the Brazilian Unified National Health System in Minas Gerais State, Brazil / Acceso a los medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer disponibles en el Sistema Único de Salud en Minas Gerais, Brasil

Resumo: Avaliou-se as barreiras de acesso ao tratamento da doença de Alzheimer com base nos processos administrativos de medicamentos inibidores da colinesterase (IChE), enviados à Secretaria de Estado de Saúde de Minas Gerais, Brasil, entre 2012 e 2013. Utilizando-se informações de 165 processos selecionados aleatoriamente, abordaram-se as dimensões de acesso: acessibilidade geográfica, acomodação, aceitabilidade, disponibilidade e capacidade aquisitiva. O trâmite administrativo para o fornecimento dos IChE levou em média 39 dias e foi influenciado por características do trajeto percorrido pelo usuário. A maioria dos prescritores cumpriu menos de 80% dos critérios exigidos pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença de Alzheimer. Como resultado, 38% dos processos não foram deferidos. A capacidade aquisitiva para o tratamento privado mensal com IChE foi de cerca de 21 dias de salário mínimo. Conclui-se que a burocracia do trâmite administrativo e a dificuldade de seguimento do PCDT pelos prescritores prejudicam o acesso ao tratamento da doença de Alzheimer e constituem uma grande carga para o orçamento dos pacientes.

Abstract: This study evaluated barriers to access to treatment for Alzheimer's disease based on administrative cases involving cholinesterase inhibitors (ChEIs) and submitted to the Minas Gerais State Health Secretariat in Brazil in 2012 and 2013. Drawing on data from 165 randomly selected cases, the study addressed the following dimensions of access: geographic accessibility, accommodation, acceptability, availability, and affordability. The administrative processing to supply ChEIs took an average of 39 days and was influenced by characteristics of the path taken by the user. The majority of the prescribers met less than 80% of the required criteria in the Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines (CPTG) for Alzheimer's disease. As a result, 38% of requests for medication were denied. Private treatment with ChEIs cost the equivalent of 21 days of the monthly minimum wage. In conclusion, bureaucratic administrative procedures and prescribers' difficulty in following the CPTG hindered access to treatment of Alzheimer's disease and imposed a heavy burden on patients' pockets.

Resumen: Se evaluaron las barreras de acceso al tratamiento de la enfermedad de Alzheimer a partir de los procesos administrativos de medicamentos inhibidores de la colinesterasis (IChE), enviados a la Secretaría de Estado de Salud de Minas Gerais, Brasil, entre 2012 y 2013. Utilizando información de 165 procesos seleccionados aleatoriamente, se abordaron las dimensiones de acceso: accesibilidad geográfica, comodidad, aceptabilidad, disponibilidad y capacidad adquisitiva. El trámite administrativo para la provisión de los IChE llevó un promedio de 39 días y fue influenciado por características del trayecto recorrido por el usuario. La mayoría de los prescriptores cumplió menos de 80% de los criterios exigidos por el Protocolo Clínico y Directrices Terapéuticas (PCDT) de la enfermedad de Alzheimer. Como resultado, un 38% de los procesos no fueron concedidos. La capacidad adquisitiva para el tratamiento privado mensual con IChE fue de cerca de 21 días de salario mínimo. Se concluyó que la burocracia del trámite administrativo y la dificultad de seguimiento del PCDT por los prescriptores perjudican el acceso al tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y constituye una gran carga económica para el bolsillo de los pacientes.

Fornecimento do medicamento pós-estudo em caso de doenças raras: conflito ético / Sources of post-study medication in cases of rare disease: ethical conflict / Provisión del medicamento post-estúdio em el caso de enfermidades raras: conflito ético

Partindo da definição e compreensão dos conceitos relacionados ao medicamento, às doenças raras e à ética, bem como à interface entre esses conceitos no bojo da reflexão do direito sanitário, são detalhadas e discutidas as excepcionalidades das drogas, destinadas a tratar doenças raras, definidas por padrões epidemiológicos nacionais e internacionais, como aquelas que afetam poucos indivíduos, proporcionalmente. Em seguida, examina-se o debate internacional acerca do fornecimento de medicamento pós-estudo, para concluir com a evocação do necessário compromisso ético.

Taking off from a definition and comprehension of concepts related to medication, rare diseases and ethics, as well as the interface of these concepts in the core of reflection on sanitary law, the details and exceptionalities of the orphan drugs, designed to treat rare diseases, defined by domestic and international epidemiological standards as those that proportionally affect few individuals. Below, we examine the international debate concerning the supply of medication post-study, to conclude by evoking the required ethical commitment.

Partiendo de la definición y la comprensión de los conceptos relacionados al medicamento, a las enfermedades raras y a la ética, así como a la interfaz entre estos conceptos en el nudo de la reflexión del Derecho Sanitario, son detalladas y discutidas las excepcionalidades de las drogas, destinadas a tratar enfermedades raras, definidas por patrones epidemiológicos nacionales e internacionales como aquellas que afectan a pocos individuos, proporcionalmente. Posteriormente, se examina el debate internacional a propósito de la provisión de medicamentos post-estudio, para concluir con la evocación del requerido compromiso ético.

Healthcare resource utilization and costs of outpatient follow-up after liver transplantation in a university hospital in São Paulo, Brazil: cost description study / Utilização de recursos em saúde e custos do acompanhamento ambulatorial pós-transplante de fígado em um hospital universitário em São Paulo, Brasil: estudo de descrição de custos

CONTEXT AND OBJECTIVE: Data on the costs of outpatient follow-up after liver transplantation are scarce in Brazil. The purpose of the present study was to estimate the direct medical costs of the outpatient follow-up after liver transplantation, from the first outpatient visit after transplantation to five years after transplantation. DESIGN AND SETTING: Cost description study conducted in a university hospital in São Paulo, Brazil. METHODS: Cost data were available for 20 adults who underwent liver transplantation due to acute liver failure (ALF) from 2005 to 2009. The data were retrospectively retrieved from medical records and the hospital accounting information system from December 2010 to January 2011. RESULTS: Mean cost per patient/year was R$ 13,569 (US$ 5,824). The first year of follow-up was the most expensive (R$ 32,546 or US$ 13,968), and medication was the main driver of total costs, accounting for 85% of the total costs over the five-year period and 71.9% of the first-year total costs. In the second year after transplantation, the mean total costs were about half of the amount of the first-year costs (R$ 15,165 or US$ 6,509). Medication was the largest contributor to the costs followed by hospitalization, over the five-year period. In the fourth year, the costs of diagnostic tests exceeded the hospitalization costs. CONCLUSION: This analysis provides significant insight into the costs of outpatient follow-up after liver transplantation due to ALF and the participation of each cost component in the Brazilian setting. .

CONTEXTO E OBJETIVO: Dados sobre os custos do seguimento ambulatorial pós-transplante de fígado são escassos no Brasil. O objetivo do presente estudo foi estimar os custos diretos médicos do seguimento ambulatorial pós-transplante de fígado a partir da primeira visita ambulatorial pós-transplante até cinco anos após o transplante. TIPO DE ESTUDO E LOCAL: Estudo de descrição de custos realizado em um hospital universitário em São Paulo, Brasil. MÉTODOS: Dados de custos estavam disponíveis para 20 adultos que foram submetidos a transplante de fígado devido a insuficiência hepática aguda (IHA) de 2005 a 2009. Os dados foram retrospectivamente obtidos em prontuários médicos e no sistema de informação contábil hospitalar de dezembro de 2010 a janeiro de 2011. RESULTADOS: A média de custo por paciente/ano foi de R$ 13.569 (US$ 5.824). O primeiro ano de acompanhamento foi o mais caro, R$ 32.546 (US$ 13,968), e medicação foi o principal impulsionador dos custos totais, respondendo por 85% dos custos totais no período de cinco anos e 71,9% dos custos totais do primeiro ano. No segundo ano pós-transplante, os custos médios totais foram cerca da metade do montante de custos do primeiro ano (R$ 15.165 ou US$ 6,509). Medicação foi o maior contribuinte para os custos seguido da internação, no período de cinco anos. No quarto ano, os custos dos testes diagnósticos superam os custos de internação. CONCLUSÃO: Esta análise proporciona uma compreensão significativa dos custos do seguimento ambulatorial pós-transplante de fígado por IHA e a participação de cada componente de custo no cenário brasileiro. .